Tammy McDaid debe reunir US$4 millones para tratar a su hijo Tate con la terapia génica FAYUVI contra el síndrome de Sanfilippo, aprobada en Estados Unidos.
Tammy McDaid, madre de Tate McDaid, de Swansea, Gales, debe reunir cerca de US$4 millones para pagar el tratamiento que podría frenar la enfermedad de su hijo, diagnosticado con síndrome de Sanfilippo a los cuatro años. La terapia génica FAYUVI fue aprobada en septiembre en Estados Unidos como la primera para esta enfermedad en niños, y su precio se fijó en US$3,95 millones por paciente. Tate tiene cinco años y cumple seis en noviembre.
El síndrome de Sanfilippo tipo A, también conocido como mucopolisacaridosis tipo III (MPS III), provoca la pérdida gradual de capacidades como caminar y comer. Por su naturaleza neurodegenerativa se le llama a menudo «Alzheimer infantil». Según la MPS Society, una organización benéfica que apoya a niños con esta condición, alrededor de 140 niños en Reino Unido la padecen. No existe cura, pero el nuevo fármaco podría retrasar su aparición y permitir que Tate se mantenga activo por más tiempo.
Tammy dijo que pasó «meses rezando» para que se aprobara el tratamiento y que se contactó con Ultragenyx, la empresa que lo desarrolló, para entender cómo podrían costearlo las familias que viven fuera de Estados Unidos y no tienen seguro médico allí. La compañía respondió que no puede ofrecer una estimación única del costo total para un paciente internacional, porque depende de las necesidades médicas de cada paciente y de la institución que lo atienda. Médicos galeses contactaron a sus homólogos estadounidenses para explorar posibles vías de acceso para Tate.
La madre ha recaudado más de US$215.000, cerca del 5% del costo estimado. Tammy afirmó que la progresión de la enfermedad puede acelerarse después de los cinco años y que, cuanto mayor sea Tate, menos efectivo será el tratamiento. Ultragenyx afirmó que la aprobación de la FDA es «un primer paso importante» en su objetivo de ofrecer esta opción a familias de todo el mundo, y recomendó a las familias consultar con el proveedor de atención médica de su hijo antes de asumir que esta es su única opción.
Foto: Danielle Herbert.